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人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病

 

帕金森病是世界第二大神经退行性疾病,在老年人中多发且患者晚期病情难以控制,目前缺乏有效治疗方法。帕金森病的主要致病机理是大脑黑质多巴胺能神经元死亡,导致多巴胺递质减少。药物或手术治疗可以改善患者的症状,但不能阻止病情的发展。干细胞分化得到的多巴胺能神经前体细胞移植到病变区域,可以补充死亡的细胞,恢复脑中多巴胺递质水平,最后重建原有的功能。因此,干细胞移植具有无可比拟的优势。

已经开展的“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”临床研究,是我国首批通过卫计委和食药监总局备案的干细胞临床研究。由人胚胎干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞经过免疫配型后,将被精准地移植到帕金森病患者体内,进行为期12个月的有效性评测。该项目主要由中国科学院动物研究所和郑州大学第一附属医院神经内科和外科多名专家共同承担。经过长期的随访,研究人员将系统评价新治疗方式的安全性和有效性。

为了实现干细胞的临床治疗,中国科学院已经做了长达10年的准备。在胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病这个项目中,临床前实验利用大鼠和猴子帕金森模型评估了这些细胞的体内功能,猴子实验已经观察了5年,结果表明,胚胎干细胞来源的神经前体细胞能有效改善帕金森动物的症状,而且没有观察到肿瘤发生,说明细胞移植效果是安全有效的,这也为多巴胺能神经前体细胞的替代治疗提供了很好的临床前试验证据。

这是世界首批基于公共干细胞库和细胞配型进行的胚胎干细胞临床研究。目前,中国科学院动物研究所北京干细胞库已经建立三百余株人胚胎干细胞系,基本可以满足70%汉民族的配型需求。相关临床研究的开展将回答学界和公众高度关注的干细胞临床应用问题,除为帕金森等疾病的治疗开辟新的路径外,也为我国开展规范化和标准化的干细胞临床研究提供示范和借鉴,对整个干细胞与再生医学领域具有极为重要的里程碑意义。

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